Od 1 lipca br. stosowana będzie nowa lista leków refundowanych. Są na niej długo wyczekiwane terapie, w tym leczenie dla pacjentów z ataksją Friedreicha (FA).
To wyjątkowy dzień dla chorych na FA i ich bliskich – teraz wszyscy pacjenci w Polsce będą mieli dostęp do leczenia.
„Ataksja Friedreicha to choroba, która ma bardzo różny przebieg, a nowa terapia lekiem hamuje proces neurodegeneracji i spowalnia postęp schorzenia. To absolutny przełom, dlatego każdy pacjent, rodzic i opiekun przyjął decyzję Ministerstwa Zdrowia z ogromną radością.
– Cieszymy się bardzo, że od 1 lipca wszyscy pacjenci z FA będą mogli być poddani pierwszej terapii na FA. Jesteśmy bardzo wdzięczni Ministerstwu Zdrowia, że tak szybko przeprowadziło postępowanie refundacyjne – komentuje na łamach portalu www.naszesprawy.eu Lidia Nowicka-Comber, prezeska Fundacji.
„Każda nowa możliwość leczenia choroby wcześniej nieuleczalnej i nieuchronnie prowadzącej do ciężkiej niepełnosprawności, a w następnie do przedwczesnej śmierci, jest bardzo wartościowa. W chorobach rzadkich takie nowe możliwości cieszą wyjątkowo, jako że większość tych chorób wciąż obarczona jest brakiem jakiegokolwiek skutecznego leczenia.
Do takich właśnie chorób zaliczała się ataksja Friedreicha – choroba neurodegeneracyjna, najczęściej rozpoczynająca się w dzieciństwie lub młodym dorosłym wieku i w ciągu paru lub kilkunastu lat prowadząca do utraty możliwości
samodzielnego poruszania się, mówienia, a także do zagrażających życiu zaburzeń kardiologicznych i wielu innych niepokojących objawów.
„Szacuje się, że na ataksję Friedreicha w naszym kraju choruje około 150 osób. Od niedawna wiemy, że dzięki innowacyjnej terapii omaweloksolonem istnieje szansa zahamowania postępu choroby, a nawet u części chorych uzyskania pewnej poprawy.
– Dzięki decyzji refundacyjnej polscy chorzy na ataksję Friedreicha otrzymają dostęp do leku mogącego bardzo istotnie zmienić jakość życia ich samych oraz ich rodzin – podkreśla prof. dr hab. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, Kierowniczka Kliniki Neurologii i Epileptologii Centrum Zdrowia Dziecka, zastępczyni przewodniczącego Rady Naukowej w Instytucie Zdrowia Dziecka (CMHI) w Warszawie.
Ataksja Friedreicha (FA) należy do chorób ultrarzadkich. Większość pacjentów, w ciągu 10-20 lat od wystąpienia pierwszych objawów traci nieodwracalnie zdolność samodzielnego ruchu. W Polsce na ataksję Friedreicha choruje około 150 osób, choć tak naprawdę nie wiadomo precyzyjnie, ilu pacjentów faktycznie jest w naszym kraju.
Średnia długość życia pacjentów z tą chorobą wynosi zaledwie 37 lat. Przebieg choroby jest bardzo zróżnicowany – zależy między innymi od liczby powtórzeń GAA w genie FXN, wieku zachorowania, momentu postawienia diagnozy oraz wdrożonej terapii. Choroba stopniowo i bezlitośnie odbiera pacjentom normalne, codzienne funkcjonowanie, aż w końcu w codziennym życiu niezbędne staje się wsparcie opiekuna. Dlatego tak istotne jest jak najwcześniejsze rozpoznanie i rozpoczęcie leczenia.
Joanna Kostrzewska, pacjentka z ataksją zaznacza: „Gdy dowiedziałam się, że choruję na Ataksję Friedraicha mój świat runął. Młoda dziewczyna dowiaduje się, że czeka ją ciężka niepełnosprawność i śmierć. Taka diagnoza odbiera chęć do życia. Lekarz prowadzący podniósł mnie na duchu, że trwają badania kliniczne i w końcu pojawi się lek. Tylko to dało mi siłę do walki. Gdy dowiedziałam się po kilku latach, że pojawiła się pierwsza terapia na świecie, poczułam nadzieję i wolę życia.”
Opracowano na podstawie: https://naszesprawy.eu/rehabilitacja-zdrowie-i-nauka/udalo-sie-zatrzymac-friedreicha/.