Autor: Martyna Sergiel
Eksperymentalne allogeniczne komórki CAR-T podano pacjentce w ramach badania klinicznego przeprowadzonego przez lekarzy Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach.
Był to pierwszy tego typu zabieg w skali globu. To również pionierskie wykorzystanie wspomnianej technologii w chorobie autoimmunologicznej oraz w postaci gotowego produktu. Kobieta miała twardziznę układową.
Terapia została zaproponowana 44-letniej mieszkance województwa śląskiego w ramach badania klinicznego fazy I, sfinansowanego przez firmę Bristol-Myers Squibb.
Komórki CAR-T użyte podczas zabiegu były produktem gotowym, który – jak akcentują przedstawiciele instytutu – nigdy wcześniej nie został wykorzystany w leczeniu człowieka.
Dotąd metoda była zarejestrowana jedynie w procesach leczenia chorych na nowotwory układu krwionośnego, w tym przede wszystkim chłoniaki i białaczki. Obecnie prowadzone są badania nad jej zastosowaniem w guzach litych (czerniak złośliwy, rak jelita grubego czy rak piersi) oraz chorobach autoimmunologicznych.
– Pierwsze doświadczenia kliniczne wskazują na niezwykłą skuteczność tego rodzaju terapii u chorych na tocznia rumieniowatego układowego, ale też na choroby mięśni zwane idiopatycznymi miopatiami zapalnymi czy u pacjentów z twardziną układową. Nawet u chorych przeleczonych wcześniej wieloma liniami terapii, którym nie można już nic zaproponować, pojedyncza infuzja komórek CAR-T jest w stanie doprowadzić do wyleczenia, a co najmniej do znacznej poprawy– podkreślił na łamach PAP prof. Giebel.
W kontekście rosnącego zainteresowania terapią CAR-T naukowcy opracowują rozwiązanie zmniejszające zależność od komórek pobieranych od samego pacjenta.
– Rozwiązaniem mogłyby być allogeniczne komórki CAR-T pobrane od zdrowych ochotników. Wykorzystanie komórek CAR-T wywodzących się od dawców może usprawnić i przyspieszyć leczenie, zapewniając gotowe do użycia produkty, choć wymagają one dodatkowych modyfikacji genetycznych, aby zapobiec odrzuceniu przeszczepu przez układ odpornościowy i uszkodzeniu zdrowych tkanek–mówił specjalista na łamach PAP.
Po podaniu eksperymentalnej terapii pacjentkę przez dwa tygodnie obserwowano w tamtejszym ośrodku. Następnie wypisano ją w dobrym stanie. Dalsze kontrole kobieta ma odbywać w Oddziale Reumatologii i Rehabilitacji Szpitala Specjalistycznego nr 1 w Bytomiu, który kwalifikuje pacjentów z twardziną do udziału w badaniu.
– Kryteria włączenia i wyłączenia z tej terapii są bardzo restrykcyjne. Może ona zostać zastosowana u pacjenta ze źle rokującą i szybko postępującą chorobą, niereagującą na standardowe metody leczenia–zastrzegła na łamach PAP kierowniczka oddziału w Bytomiu dr Aleksandra Zoń-Giebel.
Bytomski ośrodek zakwalifikował już kolejną pacjentkę, która ma otrzymać infuzję jeszcze w tym miesiącu. Badanie ma za zadanie określenie optymalnego dawkowania oraz ocenę bezpieczeństwa i tolerancji nowego typu gotowych, allogenicznych komórek CAR-T u osób z twardziną układową.
Opracowano na podstawie: https://www.rynekzdrowia.pl/Uslugi-medyczne/Pierwsza-na-swiecie-pacjentka-otrzymala-innowacyjna-terapie-Podano-ja-w-Gliwicach,277982,8.html.