Od 1 kwietnia obowiązuje nowa lista leków refundowanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Wśród znajdujących się na niej 33 nowych terapii jest teżcząsteczka efgartigimod alfa, czyli innowacyjna terapia dla pacjentów z miastenią.
Chodzi tutaj o nowoczesną, bardzo efektywną terapię, bo wycelowaną w przyczynę powstawania tej najczęściej występującej z rzadkich chorób nerwowo-mięśniowych.
Efgartigimod będzie refundowany w ramach pierwszego programu lekowego kierowanego dochorych na miastenię. Program ten pozwoli na zaawansowane leczenie miastenii, ponieważ w jego ramach refundowany będzie także rytuksymab, a w ramach postępowania standardowego – mykofenolan mofetylu. Na tę decyzję wpływ miała bardzo dobra komunikacja pomiędzy Ministerstwem Zdrowia a neurologami i wieloma organizacjami zrzeszającymi pacjentów.
Miastenia jest nabytą chorobą o podłożu autoimmunologicznym, której objawami bywa na przykład wzmożona męczliwość mięśni. Wiąże się ona z występowaniem przemijającego niedowładu rozmaitych grup mięśni, co w różnym stopniu utrudnia lub wręcz uniemożliwia osobie chorej codzienne, niezależne funkcjonowanie. Objawy choroby spowodowane są atakiem patogennych autoprzeciwciał na złącza nerwowo-mięśniowe (u ponad 85 proc. chorych są to przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny). Miastenia może pojawić się w dowolnym wieku – od wczesnego dzieciństwa po późną starość, choć szczyt zapadalności obserwowany jest u kobiet pomiędzy 20 a 29 rokiem życia. Następnie zachorowalność zwiększa się znacznie u osób, które przekroczyły 60 roku życia (wyraźniej u mężczyzn). Dla większości pacjentów jest to choroba przewlekła, wymagająca leczenia przez całe życie.
Przeważnie miastenia zaczyna się od objawów ocznych: podwójnego widzenia lub opadania powieki, a czasem obu powiek. Następnie mogą dojść do tego zaburzenia mowy, gryzienia, połykania, osłabienie mięśni twarzy, a także mięśni kończyn górnych i dolnych. Infekcje, stres, duży wysiłek fizyczny mogą potęgować objawy. Uogólniona postać miastenii powoduje również osłabienie mięśni oddechowych, grożące niewydolnością oddechową, która występuje w przełomie miastenicznym. Zaburzenia wentylacji o różnym nasileniu występują stale u zdecydowanej większości pacjentów i mają negatywny wpływ na komfort życia.
– U połowy pacjentów z miastenią występują również depresyjne zaburzenia samopoczucia, które potęgują, towarzyszące miastenii, przemęczenie– wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
– Dla nasmiasteników często nie lada wyzwaniem są proste, banalne czynności dnia codziennego, takie jak zapięcie guzików, umycie zębów, uczesanie się, pisanie na klawiaturze, wejście do wanny czy podniesienie się z fotela. Mamy duże trudności z wchodzeniem po schodach, prowadzeniem pojazdu, jedzeniem. Do tego dochodzi przewlekły ból, który odbiera witalność i zapał do czegokolwiek. Nasz stan może pogorszyć się nagle – trudno jest nam planować kolejne dni, bo nigdy nie wiemy, czy będziemy w stanie zrealizować te plany. Dlatego bardzo cieszymy się z tego, że pacjenci z miastenią, którzy tego potrzebują, będą mieli dostęp do nowego, efektywnego leczenia – mówi Anna Wolska, prezes Stowarzyszenia Osób Dotkniętych Chorobami Nerwowo-Mięśniowymi „Kameleon”.
– Efgartigimod alfa to lek biologiczny, czyli białko będące przeciwciałem, którego zadaniem jest osłabienie patomechanizmu choroby poprzez eliminację patogennych przeciwciał blokujących receptory w złączach nerwowo-mięśniowych. Choć u niektórych pacjentów występuje samoistna remisja choroby, a u innych dużym wsparciem okazują się leki objawowe, to istnieje grupa pacjentów, u których nie udaje się kontrolować choroby za pośrednictwem tych leków. Mamy takich pacjentów, u których wyczerpaliśmy wszystkie możliwe, dostępne dotychczas metody leczenia miastenii, a wciąż nie osiągnęliśmy zadawalającej poprawy ich stanu. Dlatego jako środowisko neurologów zabiegaliśmy o to, aby dla pacjentów z ciężką, seropozytywną miastenią był dostępny efgartigimod alfa. Bardzo jesteśmy zadowoleni z ogłoszonej przez Ministerstwo Zdrowia refundacji tego leku, bo dzięki temu będziemy mogli leczyć naszych pacjentów w sposób skuteczny i nowoczesny, zgodny z najnowszą wiedzą medyczną. To wspaniała wiadomość dla nas wszystkich – lekarzy, pacjentów i ich opiekunów – podkreśla prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak.
Efgartigimod jest jedną z ośmiu terapii chorób rzadkich, które zostały wprowadzone do refundacji od kwietnia 2024 roku. Widać, że Ministerstwo Zdrowia kontynuuje plan inicjowania korzystnych zmian, poprawiających sytuację osób z chorobami rzadkimi w naszym kraju. Nowe refundacje z pewnością wpłyną na jakość życia tych chorych oraz ich bliskich. A poprawa warunków egzystencjiosób z rzadkimi chorobami nerwowo-mięśniowymi to jeden z kluczowych celów działania Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych.
– Jesteśmy wdzięczni Ministerstwu Zdrowia za zrozumienie dla naszych potrzeb i utworzenie kompleksowego programu lekowego dla osób dotkniętych miastenią. Dostęp do nowoczesnego, skutecznego leczenia daje szansę na odzyskanie kontroli nad chorobą szczególnie dla chorych z najcięższą postacią, na cieszenie się życiem, realizowanie swoich planów osobistych i rodzinnych oraz na pracę zawodową. Przepełnia nas szczęście, bo widzimy, że działania i wysiłki naszego stowarzyszenia niewątpliwie zostały zauważone i przyczyniły się do podjęcia tak ważnej decyzji. Ważnej nie tylko dla nas, pacjentów i naszych rodzin, ale też dla całego społeczeństwa – komentuje Sylwia Łukomska ze Stowarzyszenia „Miastenia Gravis FACE to FACE”, pomysłodawczyni i organizatorka unikalnej wystawy składającej się ze zdjęć i historii osób żyjących z miastenią, obrazującej też objawy tej choroby. Wystawa ta była prezentowana w kilku lokalizacjach w Polsce oraz została przedstawiona członkom koalicji europejskiej #AllUnitedForMG podczas wizyty w Parlamencie Europejskim.
– Nową listę refundacyjną oraz zapowiedź wprowadzenia programu lekowego dedykowanego leczeniu miastenii i refundacji efgartigimodu przyjęliśmy z wielką radością. Przez wiele miesięcy nasze stowarzyszenie apelowało o dostęp do leczenia przyczynowego. Mówiliśmy o konieczności zapewnienia pacjentom z miastenią nowoczesnych leków podczas wielu konferencji i debat, pisaliśmy listy do Ministra Zdrowia i wyraziliśmy swoją opinię w ramach konsultacji społecznych prowadzonych przez AOTMiT. Dziękujemy – to długo wyczekiwany przez nas przełom i szansa na odmianę losu tych najbardziej potrzebujących pacjentów, dla których życie z miastenią do tej pory oznaczało codzienne zmaganie się z niezwykle uciążliwymi objawami oraz wyłączenie z aktywności społecznej, rodzinnej i zawodowej. Program lekowy to dla nich perspektywa powrotu do normalności – podkreśliła Renata Machaczek z Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Miastenię Gravis „Gioconda”.
Bardzo pozytywna informacja. Dobrze, że pomyślano o chorych na miastenię. Warto podkreślić i docenić trud, jakiego podjęły się organizacje pacjentów. To dowód na to, że edukacja niezaprzeczalnie opłaca się i przynosi pożądane owoce najbardziej wytrwałym.